Olek miał 4 lata, gdy zdiagnozowano u niego białaczkę. Ostra białaczka limfoblastyczna to najczęstszy nowotwór u dzieci. Na szczęście u dzieci leczy się dobrze i u ponad 90 proc. kończy się całkowitym wyleczeniem. Olek miał pecha: nie pomogły chemioterapie, dwie transplantacje szpiku, bardzo nowoczesne leki ratunkowe, które jeszcze do niedawna były w Polsce właściwie nieosiągalne. Mimo, że lekarze robili wszystko co w ich mocy, białaczka wracała. Wydawało się, że dla chłopca nie ma ratunku. W marcu, tuż przed lockdownem spowodowanym epidemią COVID-19, Olek dostał terapię ostatniej szansy, która jednocześnie jest dziś najnowocześniejszym leczeniem na świecie i szansą na całkowite wyleczenie. Był pierwszym dzieckiem w Polsce, któremu podano zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w USA jego własne komórki układu immunologicznego: limfocyty T. Epidemia COVID-19 już w Polsce się rozpoczynała, a oprócz ryzyka zakażenia koronawirusem było ryzyko bardzo poważnych działań niepożądanych, spowodowanych samą terapią.
Jak czuje się Olek po 3 miesiącach od podania komórek CAR-T?
Prof. Krzyszof Kałwak: Fantastycznie! Trzy miesiące po podaniu komórek CAR-T, pierwszy raz od rozpoznania białaczki jest „ujemny”. W szpiku nie ma śladu komórek nowotworowych.
Trzy miesiące temu nie miał niemal szans na życie, a dziś jest wyleczony?
Nie mamy 100-procentowej gwarancji, jednak na razie ma niewykrywalną chorobę resztkową. W pierwszym i drugim miesiącu po podaniu CAR-T choroba resztkowa jeszcze się tliła, były jeszcze komórki białaczki. Po 98 dniach od podania komórek CAR-T wreszcie jest zero! Pierwszy raz od 7 lat, od kiedy chłopiec zachorował.
Jak dowiedziałem się, że Olek jest „ujemny”, nie ma komórek nowotworowych, zadzwoniłem do jego mamy i… ze wzruszenia i szczęścia nie mogłem mówić, bo to naprawdę niezwykłe. Mężczyznom też zdarza się płakać ze szczęścia.
Gdyby nie te komórki, chłopca prawdopodobnie by dziś nie było. Olkowi nie dawano już szans…
¾ lekarzy w ubiegłym roku uważało, że nie ma już szans, żeby cokolwiek dla niego zrobić. Udało nam się zdążyć z podaniem komórek CAR-T przed pandemią COVID. Podaliśmy je 3 marca, na 12 dni przed lockdownem. Na szczęście nie było żadnych działań niepożądanych, a mogą one być bardzo poważne. Mama wraz z chłopcem wręcz „uciekali” ze szpitala, by nie narazić się na ryzyko zakażenia koronawirusem, komplikacje i konieczność pozostania w klinice na kolejne miesiące.
Jak to się dzieje, że po podaniu leczenia komórki nowotworowe w szpiku jeszcze były, a teraz już ich nie ma? Komórki CAR-T są cały czas aktywne, walczą z nowotworem?
Tak, to nasza hipoteza, że komórki wciąż są aktywne i nie pozwolą na rozwinięcie się choroby nowotworowej. W pierwszych dwóch miesiącach po podaniu obserwowaliśmy zmniejszanie się choroby resztkowej, ale wciąż komórki białaczkowe były obecne. Teraz mamy wreszcie długo wyczekiwane „zero” z czułością do 10(-5). Czyli: nie ma nawet jednej komórki białaczki na sto tysięcy komórek w szpiku!
Technologia CAR-T jest jedną z najnowocześniejszych technologii w medycynie. Terapię wytwarza się dla każdego pacjenta na bazie jego własnych limfocytów T (komórek układu odpornościowego). Do ich genomu wprowadzany jest gen kodujący chimeryczny receptor antygenowy anty CD 19. „Przeprogramowuje” to komórki odpornościowe.
Powstają limfocyty CAR-T, które zyskują „licencję na zabijanie” komórek nowotworowych. Zmienione limfocyty T potrafią przetrwać w organizmie chorego przez wiele miesięcy, zabijając ewentualnie tworzące się kolejne komórki nowotworowe. Chronią w ten sposób przed ewentualną wznową choroby.
Czy oprócz Olka ktoś w Polsce był jeszcze w ten sposób leczony?
Nie, ponieważ cały czas nie ma możliwości finansowania tej metody. Leczenie Olka było możliwe tylko dzięki temu, że doskonale działa nasza fundacja „Na Ratunek Dzieciom z Choroba Nowotworową”. Razem z fundacją „Siepomaga” udało się zebrać pieniądze. Stan chłopca pozwalał na to, był czas i można było zbierać pieniądze. Nasza fundacja zapewniła wcześniej, że dołoży resztę pieniędzy, jeśli przez „Siepomaga” nie uda się zebrać całej sumy. Dzięki temu można było uruchomić całą procedurę, ponieważ samo zebranie pieniędzy zabrało ok. 2 miesięcy.
Były jednak kolejne dzieci, które powinny otrzymać CAR-T?
Łącznie takich dzieci było czworo – zgłosiłem je do Ministerstwa Zdrowia z prośbą o sfinansowanie leczenia w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Wszystkie otrzymały odmowę. Dwoje z nich już nie żyje. Nie doczekały leczenia.
Trzecie dostało przeszczep szpiku od dawcy niespokrewnionego. Na razie to leczenie jest u niego skuteczne, jeśli jednak pojawi się wznowa po przeszczepie, prawdopodobnie jedyną nadzieją będą komórki CAR-T. Czwartym chłopcem był właśnie Olek.
Czym była spowodowana odmowa finansowania?
Negatywną opinią prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), mimo pozytywnej opinii Rady Przejrzystości tej agencji. Nie mogę zrozumieć argumentów. I dziwię się im, ponieważ mówimy o ok. 10 dzieci w Polsce w skali roku. To nie jest grupa, dla której takich pieniędzy nie można by było znaleźć.
Na świecie myśli się o stosowaniu komórek CAR-T na wcześniejszych etapach choroby, tymczasem w Polsce jak na razie nie ma możliwości finansowania terapii nawet u tych dzieci, dla których jest to już ostatnia z szans?
Jest pewna nadzieja na finansowanie, toczą się rozmowy z ministerstwem, jednak na razie nie ma konkretów. Na pewno pandemia COVID-19 nie ułatwia podejmowania decyzji.
Agencja Badań Medycznych ma ogłosić grant na „polskie komórki CAR-T” stworzone w polskich laboratoriach. Jest szansa, że taka technologia powstanie, będzie tańsza, a przez to bardziej dostępna dla chorych?
Tak, liczymy na taki grant i cieszymy się, że taka szansa będzie. Szacuje się jednak, że czas na wyprodukowanie „polskich CAR-T” to ok. 3 lat. To minimum, bo technologię trzeba wyprodukować, a potem sprawdzić w badaniach klinicznych, czy jest skuteczna i bezpieczna. Na pewno do tego czasu trzeba by znaleźć sposób na finansowanie pomostowe dla pacjentów, którzy już dziś takiego leczenia potrzebują.
Chciałbym, żeby szansę na życie miał nie tylko Olek, ale też inne dzieci, które nie mają wsparcia fundacji. Nie dla wszystkich uda się zebrać pieniądze.
Często też nie można czekać, aż pieniądze uda się nazbierać. Liczymy na grant na „polskie CAR-T”, które można wytwarzać albo „od zera” w laboratorium, albo po zakupie licencji tę technologię rozwijać. Jednak do wyprodukowania „polskich CAR-T” potrzeba czasu, a dzieci, które już dziś są chore, tego czasu nie mają.
Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.