Niekomercyjne badanie kliniczne oznacza, że jego pomysłodawcą nie jest firma farmaceutyczna, wprowadzająca leki, tylko sami lekarze i naukowcy. To badanie kliniczne zostało zaprojektowane przez dermatologów dziecięcych, którzy leczą ciężkie postaci atopowego zapalenia skóry (AZS) u dzieci i młodzieży. Projekt uzyskał finansowanie w ramach pierwszego konkursu Agencji Badań Klinicznych, ogłoszonego w 2019 roku.
– Atopowe zapalenie skóry ma nawet do 20 proc. populacji dzieci i młodzieży, choć oczywiście tylko u niewielkiej części dzieci ma ono ciężki przebieg. To choroba nie tylko skóry, choć zmiany widać głównie na skórze, która jest zaczerwieniona, tworzą się nadkażenia bakteryjne. Ogromnym problemem jest silny świąd, który zwłaszcza u małych dzieci powoduje zaburzenia snu, zaburzenia zachowania. Gdy dziecko nie śpi każdej nocy, płacze, jest to bardzo trudna sytuacja dla całej rodziny. Są też dowody na to, że u dzieci, które mają ciężką postać AZS, częściej pojawia się ADHD – mówi prof. Joanna Narbutt, kierownik Kliniki Dermatologii, Dermatologii Dziecięcej i Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Leczenie najcięższych postaci AZS
U dzieci z najcięższą postacią AZS, którym nie pomaga stosowanie emolientów, leków miejscowych i fototerapii, konieczne jest podawanie leków systemowych. Klinika Dermatologii, Dermatologii Dziecięcej i Onkologicznej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi w 2019 roku rozpoczęła finansowane z konkursu Agencji Badań Klinicznych niekomercyjne badania kliniczne dla dzieci i młodzieży powyżej 2 lat.
– Dotyczy ono skuteczności i bezpieczeństwa stosowania metotreksatu oraz cyklosporyny: dwóch leków immunomodulujących, które można stosować w leczeniu AZS, ale nie mają one rejestracji w grupie dzieci i młodzieży. Gdy rozpoczynaliśmy badanie, nie było jeszcze dostępnych w programie lekowym leków biologicznych ani drobnocząsteczkowych inhibitorów kinaz janusowych. Gdy dziecko traciło odpowiedź na leczenie miejscowe, mogliśmy podać mu tylko sterydy, które mają wiele działań niepożądanych – wyjaśnia prof. Narbutt.
– Obecnie dla dzieci powyżej 6. roku życia z ciężką postacią AZS są już dostępne w ramach programu lekowego leki biologiczne oraz powyżej 12 r.ż. dodatkowo inhibitory kinaz janusowych. Wciąż jednak jest grupa najmłodszych dzieci 2-6 lat, które nie mogą otrzymywać terapii biologicznych. One mogłyby wziąć udział w naszym badaniu. Mogą w nim wziąć też udział starsze dzieci, które wymagają leczenia ogólnego, ale z różnych względów nie kwalifikują się do terapii biologicznych – zaznacza prof. Joanna Narbutt.
W ramach trwającego 32 tygodnie badania (plus okres obserwacji – do roku) pacjenci otrzymują leczenie metotreksatem lub cyklosporyną lub standardową opiekę: emolienty i miejscowe leki przeciwzapalne. Wszystkie leki, jak również emolienty, otrzymują bezpłatnie.
Pacjenci na poszczególnych wizytach mają przeprowadzonych szereg konsultacji: ogólne pediatryczne, psychologiczne, laryngologiczne, mają też wykonywanych szereg badań laboratoryjnych, by ocenić ich stan zdrowia. Są pod bardzo dobrą, kompleksową opieką.
– Zależało nam na ocenie bezpieczeństwo tych terapii. Wiemy, że są one często stosowane, nie było jednak udokumentowanych badań klinicznych, pokazujących bezpieczeństwo i skuteczność. Te leki są stosowane w przypadku chorób nefrologicznych czy reumatologicznych u dzieci, ale w dermatologii nie były prowadzone badania u dzieci, nie było też rejestracji w tym wskazaniu – mówi prof. Narbutt.
Można zgłosić dziecko do programu
Do tej pory do badania zgłosiło się już prawie 200 dzieci; zostało ono jednak zaprojektowane na 300 dzieci, tak więc wciąż można zgłosić się do badania. Efektywność leczenia będzie można sprawdzić po zakończeniu badania, jednak pierwsze obserwacje są bardzo pozytywne. – Szczególnie u najmłodszych dzieci, jeśli przerwiemy ten silny stan zapalny i towarzyszący mu bardzo duży świąd, to dzieci uzyskują długie okresy remisji klinicznej i wracają do pełni zdrowia – zaznacza prof. Narbutt.
Do badania mogą zgłaszać dzieci lekarze, jak również rodzice. W badaniu mogą wziąć udział dzieci między 2. a 18. rokiem życia. – Najbardziej liczymy na dzieci w wieku 2-6 lat, które nie mają dostępu do leczenia biologicznego, jednak przyjmujemy również starsze, gdyż nie wszystkie będą mogły zakwalifikować się do programu lekowego. Jeśli wyniki okażą się pozytywne, to będziemy wnioskować do Ministerstwa Zdrowia, by takie leczenie mogło być refundowane i stosowane. To bardzo ważne dla pacjentów. Leki są dobrze znane, widzimy pozytywne efekty ich stosowania, leczone w ten sposób dzieci często nie potrzebują leczenia biologicznego na tym etapie choroby – zaznacza prof. Narbutt.
Rekrutacja do badania trwa do czerwca 2025. Można zgłaszać się na adres: Oddział Dermatologii, Dermatologii Dziecięcej i Onkologicznej Wojewódzkiego Specjalistycznego Szpitala im. dr Wł. Biegańskiego w Łodzi, ul. Kniaziewicza 1/5, 91-347 Łódź, pawilon T. Telefon kontaktowy do umawiania wizyt: 660 424 204 – sekretariat
Polska nauka
dla rozwoju medycyny i zdrowia Polaków
Przeczytaj inne artykuły poświęcone polskiej nauce
Projekt współfinansowany ze środków Ministerstwa Edukacji i Nauki w ramach programu „Społeczna Odpowiedzialność Nauki”