Państwo nie da pieniędzy dla dzieci chorych na białaczkę. „To była ich ostatnia szansa”

We wrocławskiej klinice „Przylądek Nadziei” już czwórce dzieci podano komórki CAR-T. Pierwszy był 11-letni Olek, który zachorował na ostrą białaczkę limfoblastyczną, mając 7 lat. Był leczony wszystkim, co tylko można było u niego zastosować: dwa razy miał transplantacje szpiku, dostawał bardzo nowoczesne leki ratunkowe. Jednak za każdym razem nowotwór wracał. Część lekarzy chciała już zrezygnować z leczenia, uważając, że w jego przypadku dalsze leczenie to już uporczywa terapia.

Jednak w marcu ubiegłego roku, tuż przed lockdownem, otrzymał komórki CAR-T. ‒ Dziś po prawie 11 miesiącach nie ma u niego śladu choroby. Cieszy się normalnym życiem, czego przez ostatnie lata nie zaznał. To niewątpliwie cud, bo temu chłopcu nie mieliśmy już nic do zaproponowania. Komórki CAR-T są w jego organizmie, widać, że cały czas działają, zwalczając komórki białaczki ‒ mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Przylądek Nadziei (Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu - red.).

Również pozostałe dzieci poddane terapii czują się dobrze. ‒ Krzyś miał podanie CAR-T na początku listopada, jest w domu, trzecia pacjentka, Mia, też czuje się świetnie, cieszy się życiem. Czwarta pacjentka, mająca bardzo oporną białaczkę, też jest w domu i bardzo dobrze się czuje ‒ wylicza prof. Kałwak.

I nie ukrywa, że jest wręcz załamany negatywną opinią Rady Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), która kilka dni temu nie zarekomendowała finansowania leczenia komórkami CAR-T białaczki u dzieci, uzasadniając, że nie ma wystarczających badań porównawczych takiego leczenia z innym. ‒ Powoływanie się na brak badań porównawczych, to szukanie dziury w całym. Komórki CAR-T to unikalne leczenie, nie można go z niczym porównać. Może z przeszczepem szpiku, jednak głównym wskazaniem do podania CAR-T jest właśnie wznowa choroby po przeszczepieniu szpiku ‒ tłumaczy prof. Kałwak.

Czytaj też:
Prof. Horban dla „Wprost”: W Polsce mamy system jak w Izraelu. Tylko szczepionek jest mało

Prof. Tomasz Szczepański, konsultant wojewódzki w dziedzinie hematologii dziecięcej, również nie kryje zdziwienia, a opinię Rady określił jako „zdumiewającą”, bo CAR-T to jedna z najbardziej przełomowych terapii ostatnich lat. „Wielką wartością tego «żyjącego leku» jest to, że potrafi on rozpoznać komórki białaczki i zniszczyć je ze znacznie większą siłą niż klasyczne formy terapii, utrzymując się we krwi chorego przez wiele miesięcy lub wręcz nawet lat. Efekt jest spektakularny i trwały. Umożliwienie systemowego dostępu do tej terapii jest jednym z największych priorytetów naszego środowiska” ‒ napisał prof. Szczepański, w opinii do AOTMiT. Podobnie ocenia CAR-T konsultant krajowy w dziedzinie hematologii dziecięcej, prof. Jan Styczyński: ‒ Niezwykłość tej terapii polega na tym, że osiąga się remisję/wyleczenie u 60-80 proc. pacjentów, u których wystąpiły niepowodzenia wszystkich wcześniejszych terapii.

Licencja na zabijanie białaczki

Technologia CAR-T to jedna z najnowocześniejszych technologii w medycynie. Od chorego pobierane są jego własne limfocyty T (komórki układu odpornościowego - red.). Następnie wysyła się je do laboratorium w USA lub Szwajcarii, gdzie w odpowiedni sposób są genetycznie zmieniane. Powstałe w ten sposób komórki CAR-T, mają „licencję na zabijanie” komórek białaczki. Są z powrotem przysyłane i podawane choremu dziecku. Eksperci nazywają je żywym lekiem, gdyż potrafią przetrwać w organizmie przez wiele miesięcy, zabijając ewentualnie tworzące się kolejne komórki nowotworowe.

Nie każda zbiórka się uda

Leczenie czworga dzieci, które w Polsce do tej pory dostały CAR-T, było możliwe dzięki zbiórkom pieniędzy organizowanym przez rodziny. ‒ To był ogromny wysiłek, pomagała Fundacja Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową. Wspieraliśmy zrzutkę, kręciliśmy chwytający za gardło film. Staramy się pomóc, jednak nie każda tego typu akcja się udaje. Poza tym zbiórka trwa wiele tygodni. Są dzieci, które jej nie doczekają. A to leczenie uznawane na całym świecie i finansowane także w wielu krajach, także w Czechach czy Rumunii ‒ mówi prof. Kałwak.

Z dwunastu dzieci zakwalifikowanych w Polsce w ostatnim roku do CAR-T, terapię otrzymało czworo. Piąte ma ją dostać na początku lutego. Szóste nadal zbiera pieniądze. Część dzieci zmarła, nie doczekały finału zbiórki i podania CAR-T.

Negatywna opinia Rady Przejrzystości AOTMiT dziwi, ponieważ rok temu ta sama Rada rekomendowała finansowanie tej terapii w ramach ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Negatywną opinię wydał wtedy Prezes AOTMiT, dlatego jedynym wyjściem były zbiórki pieniędzy. Dziś jednak o tym leczeniu wiadomo już znacznie więcej, jest stosowane w wielu krajach. Negatywna opinia Rady nie przesądza o tym, jakie stanowisko zajmie prezes agencji, a później minister zdrowia. Jednak jest ona dla nich ważną wskazówką. ‒ Wiceminister Miłkowski w grudniu mówił, że jesteśmy o krok od refundacji, ale obawiam się, że po tej opinii już tak nie będzie ‒ przyznaje prof. Kałwak.

Czytaj też:
Sondaż „Wprost”: Płatne szczepienie przeciw COVID-19? Polacy są na nie

‒ Wygląda to tak, jakby w podejmowaniu tej decyzji nie uczestniczyły osoby, które na co dzień zajmowały się leczeniem takich pacjentów ‒ mówi prof. Szczepański. Negatywna opinia dziwi również z tego powodu, że niedawno Agencja Badań Medycznych ogłosiła przeznaczenie 100 mln zł na stworzenie „polskich komórek CAR-T”. Prof. Kałwak: ‒ Cieszę się, że polska nauka jest wspierana przez finanse publiczne, jednak dopóki polskie komórki CAR-T nie zostaną przetestowane i dopuszczone do użycia, to musimy mieć możliwość leczenia pacjentów, którzy już dziś chorują. Oni nie doczekają polskich komórek. Finansowanie leczenia jest więc potrzebne już dziś ‒ podkreśla prof. Kałwak.