Leki precyzyjnego rażenia

 
Pierwszą całkowicie wyleczalną chorobą nowotworową będzie prawdopodobnie przewlekła białaczka szpikowa - zapowiada Amerykańskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej. Będzie można skutecznie leczyć cukrzycę, astmę i alergię. Wszystko to zasługa nowej generacji leków biotechnologicznych, otwierających nową erę w farmakoterapii.


Rozbrajanie raka
Na całym świecie testowanych jest kilka tysięcy tzw. inteligentnych leków działających na poziomie molekularnym. Zawierają one substancje blokujące białka i enzymy odgrywające najważniejszą rolę w procesach rozwoju konkretnego schorzenia. Na przykład gleevec hamuje nieprawidłowy enzym powstający w komórkach szpiku kostnego. Pod jego wpływem organizm przestaje wytwarzać nadmierną ilość uszkadzających narządy wewnętrzne białych ciałek krwi. Inny lek - zevalin - zawiera tzw. przeciwciała monoklonalne, czyli specjalnie zaprojektowane białka, wyposażone w izotopy promieniotwórcze. Wyszukują one i niszczą komórki nowotworowe znajdujące się we krwi chorych na chłoniaki nieziarnicze.
"U 80 proc. pacjentów, którzy otrzymali zevalin, zaobserwowaliśmy remisję choroby" - twierdzi prof. Thomas Witzig z Mayo Clinic w Rochester (Minnesota). Jeszcze bardziej zdumiewające efekty uzyskano w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. "U ponad 90 proc. pacjentów, spośród ponad 1,1 tys. leczonych w 16 krajach, po upływie pół roku doszło do ustąpienia albo złagodzenia objawów choroby" - twierdzi prof. Brian Druker z Uniwersytetu Oregon. Według Charlesa Balcha, wiceprezesa Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej, białaczka szpikowa będzie pierwszą chorobą nowotworową, która przestanie być śmiertelna, jeśli potwierdzi się, że lek ten jest równie skuteczny podczas dłuższej terapii.
Leki biotechnologiczne testowane są u chorych cierpiących na inne typy białaczki i chłoniaki, a także u ludzi z nowotworami złośliwymi narządów wewnętrznych. Środki te nie będą jednak panaceum na raka. Przynajmniej na razie. U pacjentów z przerzutami mogą jedynie wydłużyć życie. Przykładem jest zażywana doustnie capecitabina, zalecana od niedawna w leczeniu zaawansowanego raka piersi u kobiet. Niszczy ona tylko część rozsianych w organizmie komórek nowotworowych, co nie zapobiega powstawaniu nowych ognisk choroby. Skuteczniejsze powinny być leki wykorzystujące tzw. monoklonalne receptory komórek typu T (mTCR). Są one testowane na zwierzętach przez dwie firmy - Avidex z Wielkiej Brytanii i Sunol Molecular z USA.

Lek na cukrzycę
Wkrótce będzie dostępny pierwszy lek na cukrzycę modyfikujący układ odpornościowy diabetyka. - U leczonych tym środkiem chorych na tzw. cukrzycę insulinozależną od roku nie stwierdzono rozwoju schorzenia - powiedział prof. Kevin Herold z Columbia Presbyterian Medical Center podczas kongresu Europejskiego Towarzystwa Diabetologicznego w Budapeszcie.
Od ponad 80 lat jedynym sposobem ratowania życia chorych na tego typu cukrzycę są zastrzyki z insuliny. U ludzi tych bowiem układ immunologiczny - nie wiadomo, z jakich przyczyn - atakuje znajdujące się w trzustce tzw. wyspy Langerhansa (odpowiedzialne za produkcję insuliny). Po kilku latach takiej autodestrukcji dochodzi do całkowitego ich zniszczenia.
Proces ten hamuje lek, który zawiera przeciwciała monoklonalne blokujące wprowadzone w błąd komórki odpornościowe typu T (oznaczone skrótem CD3). Wykazały to wyniki badań dwunastu chorych na cukrzycę w wieku od 7 do 27 lat. - U dziewięciu z nich po roku wytwarzanie insuliny było takie samo, co świadczy o tym, że pod wpływem leku przynajmniej na pewien czas została zahamowana destrukcja wytwarzających insulinę wysp Langerhansa - twierdzi Robert Goldstein z amerykańskiej Fundacji Badań nad Cukrzycą.
W podobny sposób specjaliści próbują powstrzymywać rozwój innych chorób autoimmunologicznych. Pierwsze dwa leki biotechnologiczne (enbrel i remicade) już są stosowane w terapii reumatoidalnego zapalenia stawów. Zawierają one przeciwciała monoklonalne blokujące substancję TNF-alfa (Tumor Necrosis Factor), białko układu odpornościowego nasilające procesy zapalne stawów. Wkrótce będą dostępne środki pomagające cierpiącym na toczeń (liszaj rumieniowaty), chorobę powodującą uszkodzenia skóry, chrząstek stawów i naczyń krwionośnych oraz narządów wewnętrznych. Leki te blokują odpowiedzialne za tę destrukcję komórki odpornościowe typu T oznaczone skrótem CD4. - Wprawdzie nie można jeszcze powiedzieć, że te środki leczą, ale skutecznie powstrzymują rozwój choroby - mówi prof. Anna Filipowicz-Sosnowska, prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.

Koniec z alergiami, lepsza pamięć
W Australii i Nowej Zelandii jest już dostępny pierwszy lek na katar sienny i astmę atopową (o nazwie xolair), który likwiduje przyczyny tych chorób, a nie tylko ich objawy. Potrafi zablokować reakcje immunologiczne, powodowane przez immunoglobulinę E (IgE), wywołujące nadwrażliwość na nieszkodliwe substancje środowiska, takie jak pyłki roślin, sierść zwierząt, roztocza kurzu domowego i zarodniki pleśni. Reakcje te u jednych osób wywołują katar sienny, a u astmatyków - atak duszności. Astma i katar sienny są bowiem tymi samymi przewlekłymi chorobami zapalnymi układu oddechowego. Różnica polega jedynie na tym, że inaczej się objawiają - w dolnym lub górnym rejonie dróg oddechowych. Dlatego tym samym lekiem, który w Europie powinien być zarejestrowany w przyszłym roku, można będzie leczyć oba schorzenia.
W ciągu kilku lat pojawią się również pigułki zwiększające wydolność mięśni, leki poprawiające pamięć i pierwsze tabletki pobudzające mózg do usuwania uszkodzeń powstałych na skutek udaru mózgu. Prof. Hai Wu z University of Texas w Dallas twierdzi, że wystarczy pobudzić w mięśniach szkieletowych działanie jednego enzymu (tzw. kinazę zależną od kalmoduliny), by zwiększyć siłę mięśni. Środek ma być stosowany u ludzi starszych, którzy ze względu na stan zdrowia nie mogą uprawiać ćwiczeń fizycznych. Podobnie wystarczy zablokować zaledwie jeden enzym (tzw. fasfatazę PP1), by wyraźnie poprawić zdolności zapamiętywania ludzi cierpiących na demencję.
Niestety, nikomu nie udało się jeszcze opracować skutecznego leku na chorobę Alzheimera. Głównie dlatego, że nadal nie ma pewności, jaka jest przyczyna tej choroby. Jeszcze niedawno ogromne nadzieje wiązano ze szczepionką opracowaną przez irlandzką firmę Elan, pobudzającą układ odpornościowy do niszczenia odkładającego się w mózgu chorych patologicznego białka beta-amyloid. Przed kilkoma miesiącami próby te trzeba było jednak przerwać, gdyż u niektórych pacjentów wystąpiły objawy stanu zapalnego układu nerwowego. Wkrótce pojawią się leki biotechnologiczne blokujące dwa odpowiedzialne za odkładanie się beta-amyloidu enzymy: beta-sekretazę oraz gamma-sekretaza. Uczeni mają nadzieję, że zastosowanie kilku takich środków zahamuje rozwój choroby Alzheimera.