– To jest przyszłość, która staje się na naszych oczach. Mają szansę zmienić sytuację pacjentów, którzy wydawało się, że są nieuleczalnie chorzy – mówi prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, która jako pierwsza w Polsce zdecydowała się na podawanie dzieciom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) terapii genowej.
– Do dziś podaliśmy ją w Lublinie 34 dzieciom, najmłodsze miało 5 miesięcy – mówi pani profesor.
W przypadku wszystkich tych dzieci pieniądze na terapię genową pochodziły ze zbiórek publicznych (od września terapia jest już refundowana dla dzieci do 6. miesięcy). Korzystne efekty w postaci poprawy napięcia mięśniowego i siły mięśniowej pani profesor widzi u wszystkich leczonych w ten sposób dzieci, pokazują to też obiektywne skale, jednak im młodsze dziecko i im mniej ma objawów choroby, tym lepsze efekty.
Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.