Decyzje Ministerstwa Zdrowia mogą doprowadzić do tego, że wkrótce 12-letnia Ania i 6-letni Julian stracą nerki. Urzędnicy nie wydali zgody na refundowanie jedynego leku, który może im pomóc. Rodzice są zszokowani decyzją, szczególnie, że Soliris refundowany jest w takich krajach jak Rosja, Turcja czy Słowacja. - Czy fakt, że Ania i Julek urodzili się w Polsce ma ich skazać na cierpienie, życie w szpitalu, utratę nerek i przedwczesną śmierć? – pyta mama Ani, Zofia Lisiecka.
Ania Lisiecka jest pogodną i radosną 12-latką. Od urodzenia cierpi na ultra rzadką chorobę - Atypowy Zespół Hemolityczno Mocznicowy (a-HUS). Występuje ona rzadziej niż u trzech osób na milion. Jedno z kilkudziesięciu białek, które znajdują się w osoczu Ani, źle funkcjonuje. Choroba uszkadza nerki dziewczynki. Choć lekarze od lat walczą o to, by zahamować jej rozwój, nie mogą tak naprawdę leczyć choroby. W przypadku Ani lekarze powoli tracą nadzieję. Jeśli dziewczyna nie dostanie leku, wkrótce straci nerki.
W Polsce chorych na a-HUS jest zaledwie kilkoro. Oprócz Ani cierpi na tę chorobę także 6-letni Julian Dreschel. Choć można ją leczyć, Ministerstwo Zdrowia pozbawiło właśnie tej możliwości Anię i Juliana. Leczenie możliwe jest dzięki nowoczesnemu lekowi Soliris, który przez niektórych uważany jest niemal za cudowny. Jest to jedyny preparat, który stosuje się w leczeniu a-HUS. Choć Soliris refundowany jest w Rosji, Turcji oraz niemal wszystkich europejskich krajach, w Polsce nie jest on dostępny.
12-letnia Ania do tej pory spędziła połowę życia w szpitalu. Nie może chodzić do szkoły ze swymi rówieśnikami, bo zbyt często musi być hospitalizowana. Ma indywidualny tryb nauczania. W szpitalu jest najrzadziej raz na dwa tygodnie. By powstrzymać kolejne rzuty choroby lekarze robią jej wlewy z osocza, które uzupełniają poziom jednego wadliwie funkcjonującego białka. Wlewy jednak mocno podnoszą ciśnienie krwi dziewczynki, uszkadzają jej serce i żyły, które dla pacjentki z jej schorzeniem są niezwykle ważne. Wcześniej Ania przechodziła bardzo agresywne zabiegi plazmaferezy. Polegają one na tym, że z ciała dziecka wypompowywana jest krew. Po oczyszczeniu jej z osocza i zastąpieniu go płynem od dawcy krew wprowadzana jest z powrotem do ciała pacjenta. Choć zabiegi pomagają uniknąć skutków ubocznych wlewów z osocza, Ania bardzo źle na nie reagowała. Dwukrotnie miała po nich wstrząs. Dodatkowo takich zabiegów nie można kontynuować w nieskończoność. Obecnie Ania i Julian są pod opieką lekarzy z Kliniki chorób nerek i nadciśnienia dzieci i młodzieży w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku.
- Ania i Julian przechodzą te zabiegi od drugiego roku życia. Dochodzimy już do końca naszych możliwości, szczególnie w przypadku Ani. Mimo naszej walki, dzieci mają już uszkodzone nerki. Jeśli nie będziemy mogli kontynuować zabiegów, a taki moment nastąpi, dzieci całkowicie stracą funkcje nerek. Wtedy pozostaje jedynie przeszczep – tłumaczy dr hab. Aleksandra Żurowska szefowa kliniki, która opiekuje się Anią i Julianem.
Choć szpital i rodzice wystąpili do ministerstwa z prośbą o refundację leku dla ich dzieci urzędnicy nie zgodzili się na to. Przed świętami wielkanocnymi do ich domów trafiło pismo, w którym ministerstwo wyraziło zgodę na import docelowy leku. Mimo chwilowej radości kilka dni później dostali informację, że lek nie będzie refundowany. Ministerstwo odpowiadając na pytania “Wprost” stwierdziło, że lek, choć niedostępny w Polsce, jest dopuszczony do obrotu w całej Unii Europejskiej przez Komisję Europejską. W ocenie ministerstwa fakt, że lek jest dopuszczony do obrotu nie pozwala na jego refundację.
Ministerstwo stwierdziło jednak, że nie ma żadnych przeszkód, by wytwórca leku, którego potrzebują Ania i Julian sam wprowadził go na polski rynek i złożył wniosek o umieszczenie go na liście leków refundowanych. „Objęcie refundacją leku Soliris jest możliwe ale pod warunkiem złożenia wniosku przez producenta leku oraz spełnienie odpowiednich kryteriów ustawy refundacyjnej” – napisano. Oznacza to, że przez kruczki prawne rodzice zdani są na łaskę, bądź niełaskę koncernu, który produkuje lek. Dodatkowo procedura wpisania leku na listę refundacyjną trwa klika miesięcy. Rodzice Ani alarmują jednak, że ich córka nie ma tyle czasu. Jej wyniki stale się pogarszają, a ryzyko utraty nerek rośnie. - Chcemy by ministerstwo równocześnie prowadząc rozmowy z producentem, refundowało nam lek w ramach importu docelowego – mówi mama Ani. Dodaje, że ministerstwo robiło tak w przypadku takich leków jak Orfadin, Kuvan czy Firazyr.
Koszt rocznej terapii dla Ani szacuje się na 900 tys. zł. W przypadku Juliana wyniósłby on 600 tys. zł. Rodzice nie dysponują taką kwotą, a zgoda na sprowadzenie leku jest ważna jedynie do 6 czerwca.
- Bez refundacji nie jesteśmy w stanie sprowadzić tego leku dla naszych dzieci. A-HUS jest tak rzadką chorobą, że do tej pory nikt nie wystąpił z wnioskiem o refundowanie Solirisu, choć dzieci są nim leczone na Słowacji, w Turcji i Rosji – tłumaczy mama Ani, Zofia Lisiecka. Przyznaje, że jest rozżalona decyzją ministerstwa. – Urzędnicy powołują się na kruczki prawne. Ministerstwo jest dla nas i paragrafy są dla nas. Czemu nie wskażą nam na jaki paragraf powinniśmy się powołać, by nasze dzieci mogły otrzymać jedyny lek, który może im pomóc i uratować ich nerki? Taki wybieg jest bardzo przykry – żali się Lisiecka.
Odmowną decyzję w sprawie refundacji podpisał 16 kwietnia wiceminister Igor Radziwicz-Winnicki. Dlaczego data ta jest istotna? Dzień później wiceminister brał udział w debacie "Pacjent a budżet - co jest priorytetem w leczeniu chorób rzadkich w Polsce?", gdzie przekonywał, iż pacjenci cierpiący na rzadkie choroby mogą czuć się bezpieczni. Mówił, że o ile istnieje skuteczny lek, będzie on im zapewniony.
Rodzice Ani i Julka zamierzają odwołać się od decyzji ministerstwa. Mama Ani jest przekonana, iż Polska w końcu zacznie refundować leczenie Solirisem, obawia się jednak, że jej dziecko do tego czasu straci nerki. A to będzie oznaczało przeszczep i... konieczność leczenia Solirisem, bo zazwyczaj u pacjentów cierpiących na a-HUS przeszczepiona nerka szybko niszczona jest przez tę chorobę. Dzieci będą musiały dodatkowo otrzymywać leki immunosupresyjne zapobiegające odrzuceniu przeszczepu. Mimo tych zabiegów przeszczepy prawdopodobnie trzeba by powtarzać kilkukrotnie w ciągu życia pacjentów. Do tego dochodzi zdecydowanie pogorszenie jakości życia dzieci.
Choć leczenie Solirisem jest bardzo drogie, obecne zabiegi mające ratować nerki Ani i Juliana także nie należy do najtańszych. Zabiegi plazmaferezy u Juliana w latach 2009-2013 kosztowały 600 tys. zł. Do tego dochodzą liczne hospitalizacje i koszty wlewów z osocza, które też nie jest tanie.
- Mam poczucie, że ministerstwo ma w tej kwestii bardzo krótkowzroczną perspektywę. Gdy patrzę na całą tą sprawę tylko pod względem ekonomii to dochodzę do wniosku, że leczenie Solirisem naszych dzieci opłacałoby się bardziej niż przeszczepy i walka o ich życie. Nie patrzy się na koszty łączenia różnych terapii – skarży się mama Ani.
Leczenie Solirisem uznaje się za jedyną skuteczną terapię w przypadku dzieci chorych na a-HUS. Lek podaje się raz na dwa tygodnie, w przeciwieństwie do wlewów jest to jednak tylko jeden mały zastrzyk. - Przez wiele osób Soliris jest uważany za cudowny lek. U większości pacjentów nawet jeśli wcześniej doszło do uszkodzenia nerek, ich stan się poprawia. Z tym lekiem wiązane są wielkie nadzieje – tłumaczy dr Żurowska.
- Soliris to jedyny lek na świecie, który może pomóc naszym dzieciom. Dzięki niemu życie naszego dziecka będzie normalne. Teraz co tydzień jeździmy z nim do kliniki. Spędzamy tam całe dnie. Gdy Julek ma nawrót to spędzamy w szpitalu od paru tygodni do kilku miesięcy. Wkrótce syn pójdzie do szkoły. Chcemy, by mógł się normalnie uczyć, żyć, rozwijać – mówi ojciec 6-letniego Julka, Paweł Dreschel.
Dodaje, że ich codziennością stało się sprawdzanie obecności białka w moczu dziecka. Gdy się pojawia oznacza to kolejny rzut choroby. - To już jest nasz codzienny rytuał. Boimy się każdego najmniejszego przeziębienia. Wtedy od razu musimy kontaktować się z lekarzami, by ustalić czy trzeba natychmiast jechać do klinki - tłumaczy.
Ania i Julek mają w innych krajach kolegów, którzy choć cierpią na tę samą chorobę funkcjonują normalnie. Uczą się, uprawiają sport i cieszą się życiem. 12-letnia Polka Maja, która mieszka w Wielkiej Brytanii jest leczona Solirisem. Podobnie jak 6-letni rówieśnik Juliana w Czechach.
- Trudno jest planować życie z tą chorobą. Ania do tej pory w szpitalach spędziła w sumie sześć z dwunastu lat swojego życia. Widzi kolegów, którzy odchodzą, zaczyna się bać. Ma świadomość swojej choroby. Wie jak to może w przyszłości wyglądać. Wie, że istnieje lek, który może jej pomóc – mówi mama Ani. Dodaje, że nie chce uciekać z kraju tylko dlatego, że ministerstwo nie chce finansować leczenia jej dziecka. Woli walczyć.
Rodzice Ani i Juliana stworzyli petycję do ministra zdrowia. Zbierają podpisy pod wnioskiem o refundację leczenia Solirisem dla ich dzieci. Do tej pory zebrali ich 9 tysięcy. Na Facebooku stworzyli też wydarzenie, by zwrócić uwagę na swą akcję. Do tej pory zaproszono do niego 75 tys. osób. - Mamy prawdziwe szaleństwo. Ludzie nas wspierają, chcą robić koncerty. To podnosi na duchu. Będę zbierać podpisy do skutku. Śmiejemy się, że zbierzemy ich milion. Patrząc na zaangażowanie ludzi wierzymy, że się uda – mówi mama Ani. Ich wysiłki w walce o leczenie Ani i Juliana wspiera też Stowarzyszenie Chorych na Mukopolisacharydozę (MPS) i Choroby Rzadkie. Zapowiedziało ono już, że nie zaprzestanie działań mających na celu uzyskanie leczenia dla ich dzieci.
Petycję do ministra zdrowia w sprawie Ani i Juliana można podpisać tutaj:
http://www.petycje.pl/petycjePodglad.php?petycjeid=10449
Ruszył interwencyjny program tygodnika "Wprost" i serwisu Wprost.pl. Pod adresem [email protected] oraz pod numerem 500 112 411 czytelnicy mogą zgłaszać sprawy, które utrudniają im codzienne życie, a wobec których czują się bezradni. Dziennikarze "Wprost" biorą pod lupę urzędnicze decyzje, bezduszne instytucje, niedopatrzenia i celowe zaniedbania.
W Polsce chorych na a-HUS jest zaledwie kilkoro. Oprócz Ani cierpi na tę chorobę także 6-letni Julian Dreschel. Choć można ją leczyć, Ministerstwo Zdrowia pozbawiło właśnie tej możliwości Anię i Juliana. Leczenie możliwe jest dzięki nowoczesnemu lekowi Soliris, który przez niektórych uważany jest niemal za cudowny. Jest to jedyny preparat, który stosuje się w leczeniu a-HUS. Choć Soliris refundowany jest w Rosji, Turcji oraz niemal wszystkich europejskich krajach, w Polsce nie jest on dostępny.
12-letnia Ania do tej pory spędziła połowę życia w szpitalu. Nie może chodzić do szkoły ze swymi rówieśnikami, bo zbyt często musi być hospitalizowana. Ma indywidualny tryb nauczania. W szpitalu jest najrzadziej raz na dwa tygodnie. By powstrzymać kolejne rzuty choroby lekarze robią jej wlewy z osocza, które uzupełniają poziom jednego wadliwie funkcjonującego białka. Wlewy jednak mocno podnoszą ciśnienie krwi dziewczynki, uszkadzają jej serce i żyły, które dla pacjentki z jej schorzeniem są niezwykle ważne. Wcześniej Ania przechodziła bardzo agresywne zabiegi plazmaferezy. Polegają one na tym, że z ciała dziecka wypompowywana jest krew. Po oczyszczeniu jej z osocza i zastąpieniu go płynem od dawcy krew wprowadzana jest z powrotem do ciała pacjenta. Choć zabiegi pomagają uniknąć skutków ubocznych wlewów z osocza, Ania bardzo źle na nie reagowała. Dwukrotnie miała po nich wstrząs. Dodatkowo takich zabiegów nie można kontynuować w nieskończoność. Obecnie Ania i Julian są pod opieką lekarzy z Kliniki chorób nerek i nadciśnienia dzieci i młodzieży w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku.
- Ania i Julian przechodzą te zabiegi od drugiego roku życia. Dochodzimy już do końca naszych możliwości, szczególnie w przypadku Ani. Mimo naszej walki, dzieci mają już uszkodzone nerki. Jeśli nie będziemy mogli kontynuować zabiegów, a taki moment nastąpi, dzieci całkowicie stracą funkcje nerek. Wtedy pozostaje jedynie przeszczep – tłumaczy dr hab. Aleksandra Żurowska szefowa kliniki, która opiekuje się Anią i Julianem.
Choć szpital i rodzice wystąpili do ministerstwa z prośbą o refundację leku dla ich dzieci urzędnicy nie zgodzili się na to. Przed świętami wielkanocnymi do ich domów trafiło pismo, w którym ministerstwo wyraziło zgodę na import docelowy leku. Mimo chwilowej radości kilka dni później dostali informację, że lek nie będzie refundowany. Ministerstwo odpowiadając na pytania “Wprost” stwierdziło, że lek, choć niedostępny w Polsce, jest dopuszczony do obrotu w całej Unii Europejskiej przez Komisję Europejską. W ocenie ministerstwa fakt, że lek jest dopuszczony do obrotu nie pozwala na jego refundację.
Ministerstwo stwierdziło jednak, że nie ma żadnych przeszkód, by wytwórca leku, którego potrzebują Ania i Julian sam wprowadził go na polski rynek i złożył wniosek o umieszczenie go na liście leków refundowanych. „Objęcie refundacją leku Soliris jest możliwe ale pod warunkiem złożenia wniosku przez producenta leku oraz spełnienie odpowiednich kryteriów ustawy refundacyjnej” – napisano. Oznacza to, że przez kruczki prawne rodzice zdani są na łaskę, bądź niełaskę koncernu, który produkuje lek. Dodatkowo procedura wpisania leku na listę refundacyjną trwa klika miesięcy. Rodzice Ani alarmują jednak, że ich córka nie ma tyle czasu. Jej wyniki stale się pogarszają, a ryzyko utraty nerek rośnie. - Chcemy by ministerstwo równocześnie prowadząc rozmowy z producentem, refundowało nam lek w ramach importu docelowego – mówi mama Ani. Dodaje, że ministerstwo robiło tak w przypadku takich leków jak Orfadin, Kuvan czy Firazyr.
Koszt rocznej terapii dla Ani szacuje się na 900 tys. zł. W przypadku Juliana wyniósłby on 600 tys. zł. Rodzice nie dysponują taką kwotą, a zgoda na sprowadzenie leku jest ważna jedynie do 6 czerwca.
- Bez refundacji nie jesteśmy w stanie sprowadzić tego leku dla naszych dzieci. A-HUS jest tak rzadką chorobą, że do tej pory nikt nie wystąpił z wnioskiem o refundowanie Solirisu, choć dzieci są nim leczone na Słowacji, w Turcji i Rosji – tłumaczy mama Ani, Zofia Lisiecka. Przyznaje, że jest rozżalona decyzją ministerstwa. – Urzędnicy powołują się na kruczki prawne. Ministerstwo jest dla nas i paragrafy są dla nas. Czemu nie wskażą nam na jaki paragraf powinniśmy się powołać, by nasze dzieci mogły otrzymać jedyny lek, który może im pomóc i uratować ich nerki? Taki wybieg jest bardzo przykry – żali się Lisiecka.
Odmowną decyzję w sprawie refundacji podpisał 16 kwietnia wiceminister Igor Radziwicz-Winnicki. Dlaczego data ta jest istotna? Dzień później wiceminister brał udział w debacie "Pacjent a budżet - co jest priorytetem w leczeniu chorób rzadkich w Polsce?", gdzie przekonywał, iż pacjenci cierpiący na rzadkie choroby mogą czuć się bezpieczni. Mówił, że o ile istnieje skuteczny lek, będzie on im zapewniony.
Rodzice Ani i Julka zamierzają odwołać się od decyzji ministerstwa. Mama Ani jest przekonana, iż Polska w końcu zacznie refundować leczenie Solirisem, obawia się jednak, że jej dziecko do tego czasu straci nerki. A to będzie oznaczało przeszczep i... konieczność leczenia Solirisem, bo zazwyczaj u pacjentów cierpiących na a-HUS przeszczepiona nerka szybko niszczona jest przez tę chorobę. Dzieci będą musiały dodatkowo otrzymywać leki immunosupresyjne zapobiegające odrzuceniu przeszczepu. Mimo tych zabiegów przeszczepy prawdopodobnie trzeba by powtarzać kilkukrotnie w ciągu życia pacjentów. Do tego dochodzi zdecydowanie pogorszenie jakości życia dzieci.
Choć leczenie Solirisem jest bardzo drogie, obecne zabiegi mające ratować nerki Ani i Juliana także nie należy do najtańszych. Zabiegi plazmaferezy u Juliana w latach 2009-2013 kosztowały 600 tys. zł. Do tego dochodzą liczne hospitalizacje i koszty wlewów z osocza, które też nie jest tanie.
- Mam poczucie, że ministerstwo ma w tej kwestii bardzo krótkowzroczną perspektywę. Gdy patrzę na całą tą sprawę tylko pod względem ekonomii to dochodzę do wniosku, że leczenie Solirisem naszych dzieci opłacałoby się bardziej niż przeszczepy i walka o ich życie. Nie patrzy się na koszty łączenia różnych terapii – skarży się mama Ani.
Leczenie Solirisem uznaje się za jedyną skuteczną terapię w przypadku dzieci chorych na a-HUS. Lek podaje się raz na dwa tygodnie, w przeciwieństwie do wlewów jest to jednak tylko jeden mały zastrzyk. - Przez wiele osób Soliris jest uważany za cudowny lek. U większości pacjentów nawet jeśli wcześniej doszło do uszkodzenia nerek, ich stan się poprawia. Z tym lekiem wiązane są wielkie nadzieje – tłumaczy dr Żurowska.
- Soliris to jedyny lek na świecie, który może pomóc naszym dzieciom. Dzięki niemu życie naszego dziecka będzie normalne. Teraz co tydzień jeździmy z nim do kliniki. Spędzamy tam całe dnie. Gdy Julek ma nawrót to spędzamy w szpitalu od paru tygodni do kilku miesięcy. Wkrótce syn pójdzie do szkoły. Chcemy, by mógł się normalnie uczyć, żyć, rozwijać – mówi ojciec 6-letniego Julka, Paweł Dreschel.
Dodaje, że ich codziennością stało się sprawdzanie obecności białka w moczu dziecka. Gdy się pojawia oznacza to kolejny rzut choroby. - To już jest nasz codzienny rytuał. Boimy się każdego najmniejszego przeziębienia. Wtedy od razu musimy kontaktować się z lekarzami, by ustalić czy trzeba natychmiast jechać do klinki - tłumaczy.
Ania i Julek mają w innych krajach kolegów, którzy choć cierpią na tę samą chorobę funkcjonują normalnie. Uczą się, uprawiają sport i cieszą się życiem. 12-letnia Polka Maja, która mieszka w Wielkiej Brytanii jest leczona Solirisem. Podobnie jak 6-letni rówieśnik Juliana w Czechach.
- Trudno jest planować życie z tą chorobą. Ania do tej pory w szpitalach spędziła w sumie sześć z dwunastu lat swojego życia. Widzi kolegów, którzy odchodzą, zaczyna się bać. Ma świadomość swojej choroby. Wie jak to może w przyszłości wyglądać. Wie, że istnieje lek, który może jej pomóc – mówi mama Ani. Dodaje, że nie chce uciekać z kraju tylko dlatego, że ministerstwo nie chce finansować leczenia jej dziecka. Woli walczyć.
Rodzice Ani i Juliana stworzyli petycję do ministra zdrowia. Zbierają podpisy pod wnioskiem o refundację leczenia Solirisem dla ich dzieci. Do tej pory zebrali ich 9 tysięcy. Na Facebooku stworzyli też wydarzenie, by zwrócić uwagę na swą akcję. Do tej pory zaproszono do niego 75 tys. osób. - Mamy prawdziwe szaleństwo. Ludzie nas wspierają, chcą robić koncerty. To podnosi na duchu. Będę zbierać podpisy do skutku. Śmiejemy się, że zbierzemy ich milion. Patrząc na zaangażowanie ludzi wierzymy, że się uda – mówi mama Ani. Ich wysiłki w walce o leczenie Ani i Juliana wspiera też Stowarzyszenie Chorych na Mukopolisacharydozę (MPS) i Choroby Rzadkie. Zapowiedziało ono już, że nie zaprzestanie działań mających na celu uzyskanie leczenia dla ich dzieci.
Petycję do ministra zdrowia w sprawie Ani i Juliana można podpisać tutaj:
http://www.petycje.pl/petycjePodglad.php?petycjeid=10449
Ruszył interwencyjny program tygodnika "Wprost" i serwisu Wprost.pl. Pod adresem [email protected] oraz pod numerem 500 112 411 czytelnicy mogą zgłaszać sprawy, które utrudniają im codzienne życie, a wobec których czują się bezradni. Dziennikarze "Wprost" biorą pod lupę urzędnicze decyzje, bezduszne instytucje, niedopatrzenia i celowe zaniedbania.