Statystyki nie zostawiają złudzeń. Według Światowej Organizacji Zdrowia chorobami neurologicznymi dotkniętych jest aż miliard ludzi. Tymczasem wiele osób nie ma nawet pojęcia, co tak naprawdę kryje się pod tym pojęciem.
Choroby neurologiczne to obszerne pojęcie. Część z nich dotyczy ośrodkowego układu nerwowego, czyli mózgu i rdzenia kręgowego. Inne wpływają na obwodowy układ nerwowy oraz mięśnie. Choroby neurologiczne mogą być albo neurodegeneracyjne – czyli takie, w których podstawowym zjawiskiem jest utrata komórek nerwowych, np. choroba Alzheimera, Parkinsona, stwardnienie zanikowe boczne czy też stwardnienie rozsiane – albo choroby neuropsychiatryczne, w których występuje dysfunkcja obwodów neuronowych.
Jakie są pierwsze symptomy tego typu chorób?
Nie sposób wymienić prostych objawów dla ogółu chorób neurologicznych. Każda ma inne symptomy. Na szczęście w ciągu ostatniego stulecia neurolodzy bardzo dokładnie sklasyfikowali każdą z nich. Wiemy już więc bardzo dużo o chorobie Alzheimera, chorobie Parkinsona, stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS) czy rdzeniowym zaniku mięśni (SMA). Przypisujemy do nich pewne symptomy, ponieważ dotykają określonych regionów mózgu. Wiemy więc, że choroba Alzheimera charakteryzuje się utratą neuronów i synaps kory mózgu, a jej objawami są m.in. problemy z pamięcią czy postępujące otępienie. Przyczyną choroby Parkinsona również jest obumieranie komórek nerwowych, a typowymi objawami są zaburzenia równowagi, trudności ze wstawaniem czy drżenie rąk.
Co możemy zrobić, aby ich uniknąć lub zredukować ryzyko zachorowania?
Co prawda czynniki środowiskowe odgrywają istotną rolę, to nie ma dowodów na to, by jakieś konkretne zachowania mogły uchronić przed zachorowaniem. Z pewnością pomaga jednak zdrowy tryb życia, a także utrzymywanie aktywności mózgu.
Terapie są coraz skuteczniejsze, ale są też niewiarygodnie drogie. Czy Biogen podejmuje jakieś działania, aby leki te były bardziej dostępne, zwłaszcza w krajach takich jak Polska?
W Biogen zdajemy sobie sprawę, że musimy dostosowywać ceny do możliwości danego kraju, bo to problem nie tylko Polski, ale wielu państw na całym świecie. Z drugiej strony mamy też świadomość, jak wielkich nakładów finansowych wymaga opracowanie leku, jeszcze zanim będziemy w stanie wprowadzić go na rynek.
Oczywiście, ilość pieniędzy i czasu, które trzeba poświęcić na opracowanie nowej terapii, zależą od wielu czynników. W przypadku opracowywania leków na chorobę Alzheimera, gdzie trzeba zorganizować długotrwałe badania kliniczne na dużą skalę, mówimy o kosztach rzędu miliardów dolarów. Na szczęście dla innych chorób, w przypadku których badania kliniczne nie trwają aż tak długo, koszty mogą być niższe. Tak czy owak w Biogen robimy wiele, aby nasze leki były dostępne dla każdego.
Staramy się być jak najbardziej efektywni. Niestety, część kosztownych projektów kończy się porażką. Jednym ze sposobów na redukcję kosztów jest więc inwestowanie głównie w te innowacje, które dają największe szanse na sukces.
Prezes Biogen Michel Vounatsos stwierdził nawet niedawno, że chcecie być jak Tesla w kwestii modelu wyceny leków.
To prawda. W neuronauce już jesteśmy niczym Tesla. Ich samochody znane są z tego, że błyskawicznie przyspieszają – podobnie jest z naszymi lekami, które mają nie tylko błyskawiczne działanie w przypadku różnych schorzeń, ale które – zwłaszcza jeśli chodzi o najnowszą generację leków biopodobnych – staramy się jak najszybciej opracowywać i wprowadzać na rynek. Robimy to dla naszych pacjentów, a także dla naszych inwestorów. Samochody Tesli znane są również z tego, że potrafią sprawnie manewrować między pasami ruchu na drodze. Podobnie jest z nami. Dzięki temu, że jako
Biogen mamy bardzo rozwinięte partnerstwo ze środowiskiem naukowym oraz medycznym, sami też zbudowaliśmy zespół składający się z wielu naukowców i klinistów, możemy być elastyczni i szybko reagować w różnych sytuacjach. Potrafimy omijać korki i być prawdziwymi liderami.
Wielu znanych liderów – polityków, biznesmenów, aktorów czy dziennikarzy – na całym świecie kilka lat temu brało udział w akcji o nazwie „Ice Bucket Challenge”. Wyzwanie polegające na oblewaniu się wodą z lodem miało zwrócić uwagę na los cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne (ALS). Według ALS Association dzięki akcji udało się zebrać ponad 100 mln dolarów i zidentyfikować nowy gen związany z tą wciąż nieuleczalną chorobą. Czy oblewanie się zimną wodą rzeczywiście zmieniło los chorych?
Tak. Akcja „Ice Bucket Challenge” przyniosła przełom. Zresztą ja sam w centrum Nowego Jorku, na Broawayu, pozwoliłem wylać na siebie wiadro lodowatej wody. Swoją karierę zaczynałem jako naukowiec i badacz neuronauki. Tego typu działania są niezwykle potrzebne. W większości krajów, w tym w Polsce, są prowadzone podstawowe badania, firmy są gotowe angażować się w nowe projekty, ale brakuje edukacji w sprawie stwardnienia zanikowego bocznego. Akcje takie jak „Ice Bucket Challenge” zwiększają wiedzę na temat ALS, co jest bardzo ważne dla pacjentów, którzy nie chcą się czuć wyobcowani. Istnieje też spora luka w finansowaniu. I wiele tych potrzeb jest wspieranych przez różnego rodzaju fundacje. Biogen już zainwestował bardzo wiele w badania nad stwardnieniem zanikowym bocznym, ale w nasze ślady powinny też pójść inne firmy.
Podczas badań odkrywacie kolejne tajemnice ludzkiego mózgu. Jaka pana zdaniem jest największa z nich?
Jest mnóstwo nierozwiązanych tajemnic związanych z ludzkim mózgiem. Szczerze mówiąc, musimy z wielką pokorą podchodzić do prób leczenia chorób neurologicznych, bo chociaż nasza wiedza na temat mózgu rosła w ostatnich latach wykładniczo, to i tak bardzo mało o nim wiemy. Jest oczywiste, że np. nasza wiedza na temat niektórych procesów poznawczych jest wciąż w powijakach. I to byłaby jedna z wielkich tajemnic, na którą bym wskazał. Drugą wielką tajemnicą – i to mimo że od bardzo dawna próbujemy dowiedzieć się na ten temat czegoś więcej – jest zdolność mózgu do adaptacji, samonaprawy ireorganizacji, którą nazywamy neuroplastycznością. Gdybyśmy potrafili lepiej poznać ten element, to byłby to ogromny przełom umożliwiający opracowanie rewolucyjnych sposobów terapii.
Dr Chris Henderson – jest neurologiem, wiceprezesem ds. badań nad zaburzeniami wczesnego rozwoju chorób nerwowo-mięśniowych i ruchowych w Biogen. Ukończył prestiżowy brytyjski Uniwersytet Cambridge, gdzie zdobył tytuł doktora. Wiele lat pracował we Francji. W 2005 r. rozpoczął pracę na nowojorskim Uniwersytecie Columbia, gdzie założył Centre for Motor Neuron Biology and Disease specjalizujące się w badaniach nad stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) oraz rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). W 2013 r. był głównym doradcą fundacji Target ALS zajmującej się badaniami nad ALS. W październiku 2014 r. przeszedł do firmy Biogen, gdzie pracuje nad programami terapii ALS, SMA i innych chorób neurologicznych.Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.
Dalsze rozpowszechnianie artykułu tylko za zgodą wydawcy tygodnika Wprost.
Regulamin i warunki licencjonowania materiałów prasowych.
